Traiettorie di cambiamento alla Conferenza Internazionale di Parent Project 

Grande partecipazione alla 3 giorni sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker 

Roma, 2 marzo 2026 – La XXIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project, si è svolta da venerdì 27 febbraio a domenica 1 marzo a Roma, presso l’Ergife Palace Hotel, riunendo una larga parte della comunità DMD e BMD mondiale.

Il claim dell’edizione 2026, Traiettorie di cambiamento, ha sottolineato la molteplicità di direzioni e strade lungo le quali il cambiamento si muove, contemporaneamente, per la comunità di pazienti. L’evento ha visto l’iscrizione di oltre 700 persone, provenienti da 26 nazioni.

La Conferenza di Parent Project è cresciuta e si è trasformata nel tempo, fino a diventare un punto di riferimento per la comunità Duchenne e Becker internazionale. Oggi è un evento dalle tante dimensioni, che accoglie le famiglie e le mette in dialogo con associazioni da tutto il mondo, clinici, ricercatori, aziende farmaceutiche.

Il venerdì si è aperto con le sessioni parallele suddivise per fasce di età dei piccoli o giovani pazienti, ideate per favorire la partecipazione e la condivisione in base ai bisogni di ciascun gruppo, e la sessione dedicata al mondo corporate Parole Responsabili: linguaggio inclusivo, disabilità e responsabilità sociale di impresa, che ha visto confrontarsi aziende, associazioni e persone con disabilità sul ruolo del linguaggio come strumento di inclusione.

Le sessioni scienza: tutti gli aggiornamenti

In plenaria, nelle giornate di sabato e domenica, le sessioni scientifiche hanno offerto un aggiornamento sui più recenti sviluppi negli studi clinici con i principali esperti ed esperte a livello nazionale e mondiale della comunità scientifica dedicata alla DMD/BMD.

La giornata di sabato ha ospitato diverse sessioni scientifiche. Quella dedicata alla terapia genica ha dato spazio agli ultimi aggiornamenti provenienti dagli studi clinici in corso ma anche ad un dibattito sulle criticità che accompagnano questo trattamento, attualmente al centro dell’attenzione di gruppi collaborativi internazionali. La sessione sull’exon skipping ha offerto una visione d’insieme dei principali sviluppi, con un focus sugli studi clinici in corso o in partenza anche in Italia.

Nella sessione dedicata alla restituzione dei feedback provenienti dal recente meeting internazionale sugli aspetti cardiologici nella patologia (organizzato da Parent Project insieme a Parent Project Muscular Dystrophy) è stato raccontato il lavoro collaborativo svolto per rivedere le linee guida ed ottimizzare la presa in carico dei pazienti adulti. Un impegno portato avanti alla luce dello scenario in evoluzione della patologia, con l’allungarsi dell’aspettativa di vita, che ha rappresentato anche l’occasione per mettere in rete gli specialisti in cardiologia che lavorano sulla DMD in Italia.

La sessione successiva è stata incentrata proprio sul tema della transizione dalla presa in carico pediatrica a quella adulta nella DMD – una questione molto sentita a livello internazionale – ed ha offerto l’occasione per illustrare i risultati di due progetti europei sull’argomento.

Successivamente è stato analizzato il contributo di Parent Project al recente reflection paper dell’EMA sull’integrazione dei dati che riflettono l’esperienza dei pazienti nello sviluppo e nella valutazione dei farmaci. A rappresentare in modo simbolico, ma concreto, l’obiettivo di includere la voce dei pazienti in tutti i processi, tutte le sessioni scientifiche sono state introdotte da persone della comunità di pazienti.

È stata offerta una panoramica sulla ricerca che ha incluso la restituzione in plenaria degli elaborati più interessanti presentati nella Sessione Poster, che è stato possibile visitare nel corso delle due giornate.

La domenica si è aperta con la presentazione dei progetti scientifici finanziati da Parent Project, seguita da una sessione sulle strategie per affrontare i difetti secondari legati alla patologia. In quest’ultima si è parlato delle due molecole approvate a livello europeo. Una di queste – givinostat – ha ricevuto dall’AIFA il via libera per la rimborsabilità pochi giorni fa, e per l’altra – vamorolone – sono stati presentati dati a lungo termine estremamente interessanti, che si spera portino presto a concretizzarne la rimborsabilità.

La tavola rotonda dedicata al percorso regolatorio dei farmaci in Europa ha illustrato i dettagli di questo complesso percorso e messo in luce le differenze con l’iter applicato negli Stati Uniti. Il confronto tra gli specialisti intervenuti ha evidenziato il ruolo chiave del contributo dei pazienti nella generazione di evidenze rilevanti ma anche la necessità di un più forte allineamento e collaborazione concreta tra tutti gli stakeholder.

Le tavole rotonde: l’autodeterminazione al centro

Alle sessioni scientifiche si sono alternate le tavole rotonde dedicate agli aspetti sociali connessi all’esperienza di pazienti e famiglie: temi trasversali che riguardano la dimensione della disabilità nella sua intersezione con tutti gli ambiti della sfera sociale, unite dalla prospettiva di promuovere su più livelli il diritto delle persone con disabilità all’autodeterminazione.

Una prima sessione è stata dedicata all’autonomia nei diversi ambiti di vita. La tavola rotonda ha generato molta partecipazione emotiva e feedback positivi dalle famiglie, che hanno ritenuto valida la scelta di affiancare diversi punti di vista: l’esperienza di un giovane paziente, l’intervento di un imprenditore per offrire una prospettiva sul mondo del lavoro, la dimensione psicologica intersecata con quella educativa ad inquadrare la tematica.

Una seconda tavola rotonda è stata dedicata al tema dell’empowerment dei pazienti rispetto alle scelte che riguardano la loro salute: una questione importante, ancora poco esplorata ma molto complessa, che si è cercato di trattare in una modalità semplice e chiara, ma comunque di impatto per le famiglie ed i clinici presenti.

Sempre la domenica mattina una terza tavola rotonda si è focalizzata sull’accessibilità, attraverso testimonianze dirette e interventi tecnici. La sessione è partita da un inquadramento della tematica sul piano legale, per illustrare gli strumenti legali a disposizione, per poi dare spazio ad esperienze di attivazione individuali ed allargare, infine, lo sguardo verso la dimensione collettiva. L’incontro si è concluso con la presentazione della campagna digitale Un passo alla volta, promossa da Parent Project ed incentrata sulla creazione di una mappa digitale dell’accessibilità.

Le attività complementari

Ad affiancare il programma principale, anche quest’anno sono state numerose le attività complementari ideate per accogliere bambini, ragazzi e famiglie e condividere con la comunità dei momenti davvero speciali. Sono stati realizzati un laboratorio su affettività e sessualità riservato ad adolescenti e giovani adulti ed uno dedicato a psicosomatica e training autogeno rivolto ai genitori. Uno speciale laboratorio di pet therapy, realizzato grazie al sostegno della Fondazione Armando Sommaiuolo, è stato rivolto ai più piccoli.

Una novità di quest’anno è stata rappresentata dai laboratori di scrittura, dedicati rispettivamente a genitori, ragazzi, fratelli e sorelle che desiderano trovare le parole per raccontarsi.

Uno spazio speciale è stato riservato, sabato pomeriggio, ad un laboratorio che avrà la finalità di raccogliere idee e riflessioni per costruire insieme la prima conferenza internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Becker, che si svolgerà a Milano il 10 e 11 ottobre 2026: un’occasione unica per essere parte di un pezzo di storia della comunità di pazienti.

Nell’ambito dell’evento è stata diffusa, tra gli altri materiali, una versione aggiornata della brochure Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia, elaborata a cura di Francesca Cumbo e Michele Tosi (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e una versione aggiornata della Emergency Card e del Protocollo P.J.Nicholoff, due documenti chiave per la gestione delle emergenze mediche nei pazienti con DMD/BMD.

Un momento particolare è stato dedicato, sabato 28, a condividere la notizia della morte di Abdel Rahman, giovane paziente Duchenne palestinese che Parent Project si stava impegnando ad aiutare nel trasferimento a Roma attraverso canali umanitari, per ricevere le cure necessarie. A causa delle disumane condizioni di vita nella Striscia di Gaza nella devastante situazione attuale, e dei tempi di attesa troppo lunghi della burocrazia, Abdel Rahman non ha, purtroppo, fatto in tempo ad arrivare in Italia. La sua storia è simbolo, per Parent Project, di quanto ancora sia necessario fare affinché la presa in carico e le condizioni di vita delle persone che convivono con questa patologia non siano più dipendenti dal luogo dove vivono. L’associazione ha fatto appello alla responsabilità della comunità di pazienti, rivolgendo a tutti l’invito a formare una task force tra associazioni di pazienti, umanitarie, istituzioni e mondo clinico per rispondere in maniera tempestiva alle richieste di aiuto simili a quella di Abdel.

Sui canali Facebook e YouTube dell’associazione è possibile rivedere le registrazioni della diretta streaming, rispettivamente in italiano e in inglese.

La Conferenza Internazionale è stata realizzata grazie al contributo incondizionato di Roche, Sarepta Therapeutics, Dyne Therapeutics, Edgewise Therapeutics, Solid Biosciences, Entrada Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, BioMarin Pharmaceutical, Regenxbio e Wave Life Sciences.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.

Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.

Per informazioni

Parent Project aps – www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 – associazione@parentproject.it
Elena Poletti (ufficio stampa) – tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it